Berkat Modifikasi Gen, Anak Perempuan di Inggris Sembuh dari Leukimia

Base editing merupakan teknologi mengoreksi gen baru yang dapat menyembuhkan banyak penyakit. Metode tersebut memungkinkan para ilmuwan untuk membuat perubahan yang sangat tepat pada satu huruf DNA dalam sel. Tujuannya adalah untuk merevisi gen yang bisa mengobati atau menyembuhkan penyakit, sebagaimana dilansir laman Business Insider.

Dalam kasus Alyssa, perawatannya menggunakan base editing untuk mengoprek sel-T secara genetik, sejenis sel kekebalan, yang berasal dari donor yang sehat. Sel-sel ini diedit untuk memungkinkannya menghancurkan sel kanker tanpa menyerang sistem kekebalannya sendiri, dan kemudian dimasukkan ke dalam tubuh Alyssa.

"Dia pasien pertama yang dirawat dengan teknologi ini," kata Waseem Qasi  dari UCL dan Great Ormond Street. Menurutnya, manipulasi genetik ini adalah "bidang sains yang bergerak sangat cepat" dengan "potensi besar" untuk berbagai penyakit.

Menurutnya, rekayasa sel itu merupakan yang tercanggih sejauh ini, dan membuka jalan bagi perawatan baru lainnya.

Menurut BBC, Alyssa hanyalah orang pertama dari 10 orang yang diberi pengobatan tersebut sebagai bagian dari uji klinis. Di sisi lain, belasan anak dalam setahun diperkirakan dapat beroleh manfaat dari terapi ini.

"Ini adalah bidang baru dalam kedokteran dan sangat menarik bahwa kita dapat mengarahkan sistem kekebalan tubuh untuk melawan kanker,” kata Dr Robert Chiesa, dari departemen transplantasi sumsum tulang di Rumah Sakit Great Ormond Street. Namun, teknologi pengobatan itu sebenarnya masih awal, dan belum mencapai level maksimalnya.

Metode pengobatan base editing ini ditemukan di lab peneliti genomik Harvard, David Lu, demikian Business Insider.

Pada November 2013, seorang ahli kimia berusia 26 bernama Alexis Komor bertukar email dengan Liu untuk mencari tahu proyek penelitian. Komor dan Liu membuat sketsa ide pengeditan dasar hanya dalam beberapa hari, yang memicu penelitian bertahun-tahun yang memuncak pada hasil mereka yang diterbitkan pada April 2016 di Nature, sebuah jurnal ilmiah terkemuka.

Makalah itu sekarang telah dikutip lebih dari 3.400 kali dan telah membantu meluncurkan beberapa perusahaan bioteknologi, termasuk Beam Therapeutics, yang didirikan oleh Liu, dan Verve Therapeutics.

“Aplikasi terapeutik pengeditan dasar baru saja dimulai dan kami merasa rendah hati untuk menjadi bagian dari era pengeditan gen terapeutik manusia", katanya kepada BBC. “Sains sekarang mengambil langkah kunci untuk mengambil kendali genom kita".

Potensi pengeditan dasar tentu tidak berhenti pada kasus Alyssa. Sejumlah peneliti mulai menguji terapi pengeditan dasar dalam berbagai kondisi. Pada Desember, Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) menyetujui terapi sel-T berbeda yang mirip dengan pengobatan Alyssa untuk memulai pengujian awal pada manusia.

"Melihat lebih banyak pasien seperti Alyssa mengalami pengurangan gejala dari perawatan ini akan sangat berarti bagi para peneliti yang mengembangkan pengeditan dasar, dan bagi komunitas pasien yang mungkin mendapat manfaat," kata Liu kepada Insider.

Minat terhadap teknologi tersebut datang pula dari perusahaan farmasi. Pfizer pada Januari 2022, misalnya, membayar US$300 juta di muka untuk berkolaborasi dengan Beam dalam beberapa terapi pengeditan dasar.

Mikael Dolsten, kepala petugas ilmiah Pfizer, mengatakan perusahaan mengantisipasi pengeditan dasar yang berdampak pada populasi pasien yang besar dari waktu ke waktu. Menurutnya, pengobatan itu tidak hanya untuk penyakit langka.

“Ini adalah teknologi kuratif dan benar-benar dapat mengubah pengobatan genetik untuk masa depan,” kata Dolsten. "Potensinya luar biasa."